行业 来源：今日热点网 时间：2025-08-25 09:49:59
近日，恒瑞医药自主研发的1类新药海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。该药物适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人及6岁以上儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）患者。这一进展为ITP患者提供了新的治疗选择，特别是在二线治疗中的重要作用。
海曲泊帕乙醇胺片的上市申请基于一项Ⅲ期临床研究（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED），该研究评估了海曲泊帕乙醇胺片在儿童和青少年原发免疫性血小板减少症患者中的安全性和有效性。该研究由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授主导，共计100例6岁及以上患者参与，结果显示海曲泊帕乙醇胺片在主要终点上显著优于对照组，证明了该药物在长期治疗中的安全性和有效性。
原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，表现为皮肤和黏膜出血，严重时可能出现内脏出血，甚至危及生命。ITP是儿童和青少年常见的出血性疾病，年发病率为1.6-5.3/10万人。虽然大多数儿童ITP患者的血小板计数在12个月内会恢复正常，但约20%的患者病程持续超过一年，因此临床上对于ITP的有效治疗需求依然迫切。当前的治疗方案中，血小板生成素受体激动剂被推荐为二线治疗的首选药物。
海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体来促进血小板的生成。除了用于ITP治疗，海曲泊帕乙醇胺片还在其他血液系统疾病中开展了临床研究，已获得两个适应症的批准：分别是治疗慢性原发免疫性血小板减少症成人患者以及重型再生障碍性贫血成人患者。值得一提的是，海曲泊帕乙醇胺片在美国也已获得孤儿药资格认定，适用于恶性肿瘤化疗所致的血小板减少症（CIT）。
恒瑞医药在血液系统疾病领域的持续创新，特别是在ITP和其他血小板减少症治疗中的突破，展现了其作为全球领先的创新型制药企业的实力。随着海曲泊帕乙醇胺片的推进，恒瑞医药将继续为患者提供更多新药选择，满足全球临床治疗需求，进一步推动创新药物的研发与上市。
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